2025年10月後半の遺伝子治療・細胞療法業界動向～バイオベンチャーおよび製薬企業の各種ニュースから、“次の一手”を探る～

１．領域を超えた免疫リセット・in vivoアプローチの進化

・ Liberate Bio, Inc. が、霊長類モデルにおいて in vivo CAR-MによるB細胞枯渇を実証。この成果により、従来の in vivo CAR-T を上回る安全性と、免疫系を根本からリセットし得る新たな治療手法の可能性が示された（10／15発表）。
・ 一方、 ME Therapeutics Holdings Inc. が、カナダ国立研究機構（NRC）から、ナノボディ型のCD22結合分子の独占商業ライセンスを取得。in vivo CAR-T およびミエロイド系 CAR（CAR-M）における応用を見据えた戦略的布石（10／16発表）。
→ これら２件から読み取れるのは、細胞治療の「体外・移定型」から「体内実行型（in vivo）」への移行フェーズが加速しており、特に免疫系の“排除＋再構築”を狙ったアプローチが台頭しているということです。

２．希少・難治性疾患における遺伝子／幹細胞治療の実用化へ向けた動き

・ 株式会社ステムリム が、栄養障害型表皮水疱症を根治する目的の幹細胞遺伝子治療技術について、日本で特許登録を受けた（10／16発表）。
・ Cyprus Institute of Neurology and Genetics が、キプロスで最も一般的な遺伝性血液疾患であるβ-サラセミアに対する革新的遺伝子治療プロジェクトを立ち上げ（10／18発表）。
・ REGENXBIO Inc. が、Duchenne Muscular Dystrophy（DMD）を対象とした遺伝子治療薬 RGX-202 の第3相試験「AFFINITY DUCHENNE®」にて、被験者登録完了と商業供給初回製造バッチ成功を発表（10／30発表）。
→ これらは、「希少疾患（レア）は治療手段が限られている」からこそ、遺伝子・幹細胞治療が最も早く“実用化／商用化”に近づきうる領域であることを再確認させます。特に、登録完了・商業製造準備といったマイルストーンを公開する例が増えている点が重要です。

３．固形腫瘍・自己免疫疾患・新規適応展開におけるターンポイント

・ CARsgen Therapeutics Holdings Limited が、原発性形質細胞白血病（pPCL）に対する同種 BCMA CAR-T 製剤 CT0596 の予備臨床データを発表。多剤前治療歴ありの急速進行2例で厳格完全奏効を達成、高い増殖能を示した（10／19発表）。
・ 同社が、中国における膵がん補助療法を対象とした固形腫瘍用自家CAR-T 製剤候補 satri-cel（CT041）の第Ib相承認申請（registrational）臨床試験結果を発表。患者数はまだ少ないが再発抑制・腫瘍マーカー低下のシグナルが認められ、安全性もコントロール可能という“かなり前向き”な予備データ（10／20発表）。
・ AbelZeta Pharma, Inc. が、難治性自己免疫疾患患者を対象とする抗CD20／BCMA二重特異性CAR-T 療法 C-CAR168（自家形質細胞＆B細胞標的）の第I相試験データを発表（10／20発表）。
・ Bristol Myers Squibb が、自家CD19標的NEX-T™ CAR-T 細胞療法 BMS-986353（CC-97540）について、慢性難治性自己免疫疾患を対象とした第1相試験 Breakfree-1 の最新データを初公開（10／25発表）。
→ 従来「血液腫瘍」に集中してきたCAR系療法が、固形腫瘍・自己免疫疾患・補助療法といった“次の適応拡大フェーズ”に入っていることが明確に。注目すべきは、データの質（完全奏効や腫瘍マーカー低下）とともに、安全性・コントロール可能性が言及されている点です。

４．mRNA／核酸プラットフォーム、編集技術、製造体制における基盤強化

・ Moderna, Inc. が、2つの開発中インフルエンザワクチン候補（①mRNA-1010：50歳以上成人でのP3、第②mRNA-1018：H5N1パンデミック予防用P1/2）に関するデータを発表（10／19発表）。
・ 4basebio PLC が、米FDAによるIND承認を受け、ティア1製薬企業パートナーが同社の opDNA®テンプレートを用いたmRNA製品の患者投与を開始（10／27発表）。
・ ICHORtec GmbH が、Johns Hopkins University 遺伝医学研究室との協力を拡大。CRISPRガイドRNA（gRNA）の設計・評価において Q-FMB® 技術を活用し、遺伝子編集治療におけるオフターゲット最小化を目指す（10／29発表）。
→ 遺伝子治療・細胞治療の“先端プラットフォーム”を支える、核酸・mRNA・編集技術・製造体制の整備が着実に進んでおり、基盤技術の成熟＝次世代実用化への布石と捉えることができます。

５．一時停止・戦略撤退、そしてライセンス回帰の兆候

・ Intellia Therapeutics, Inc. が、トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM／ATTR-PN）を対象とした第3相試験 MAGNITUDE および MAGNITUDE-2 で、患者スクリーニングおよび投与を一時中断と発表（10／27発表）。
・ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. が、2024年初頭に取得していた細胞治療ポートフォリオ（bbT369）について、第1/2相リンパ腫試験第2パート進行前に開発を断念（10／23発表）。
・ Taysha Gene Therapies, Inc. が、Astellas Pharma, Inc. とのレット症候群プログラム TSHA-102 の独占オプション契約失効により、当該プログラムの全権利を完全に回収（10／16発表）。
→ “期待先行”だった治療領域において、試験中断・戦略撤退・ライセンス回収という現実が改めて可視化されています。特に、希少疾患プロジェクトであってもリスクがゼロではなく、臨床進行／製造体制／資金調達といった実務的チャレンジが浮き彫りになっています。

総括としての考察

2025年10月後半の動向を俯瞰すると、以下のような構造的な変化が鮮明です。

1. 治療コンセプトの転換点
   　– 体外CAR-T/CAR-Mから、体内で実行可能な in vivo システムへ。免疫リセット・スイッチ再構築という、より根源的なアプローチが出始めた。

2. 適応拡大のフェーズ
   　– 血液腫瘍から固形腫瘍、自己免疫疾患、補助療法へと適用インジケーターが広がっている。データの質も上がりつつあり、「実用化」期待が高まる。

3. プラットフォーム成熟の加速
   　– mRNA、ナノボディ、編集技術、製造GMP体制といった“インフラ”が整備されており、次の波を支える基盤が整いつつある。

4. 現実的な淘汰・修正フェーズ
   　– 試験中断、撤退、ライセンス回収など「過剰期待の修正」も活発化。これは業界が“次の本番フェーズ”に入っている証左とも言えます。

5. 商用準備・スケールへのシフト
   　– 被験者登録完了・商業バッチ製造成功など、実際に「治療提供／商用化」を前提とした動きが増加。次は“実用化→普及”フェーズが鍵になる。

今後注目すべきポイント

• in vivo CAR／CAR-M の安全性・長期効果データの発表と、既存CAR-Tとの比較検証。

• 固形腫瘍領域（術後補助、マーカー低下など）におけるCAR／遺伝子治療のブレークスルー。

• プラットフォーム企業が持つナノボディ・編集・mRNAテンプレート技術が、治療薬としてどのように応用拡大されるか。

• 試験中断や開発撤退の背景（製造難、オフターゲット、資金調達など）を分析し、新たなリスクモデルを構築する。

• 商用供給体制／GMP製造／価格モデル／アクセス戦略が、希少疾患／難治性疾患市場においてどのように設計されるか。